2026年7月3日，国家药监局药审中心发布《细胞治疗药品范围和归类技术指导原则（2026年版）》的通告（2026年第39号），自发布之日起施行。

        本次指导原则中明确细胞治疗药品范围，是指采用人体细胞、组织或体液等作为起始原材料，经体外操作生产，以细胞作为活性成分，作用机制包括但不限于通过调节细胞的生物活性、免疫特性或代谢状态，和/或通过体内细胞替换、再生和功能重建等，进而用于人体实现预期用途的药品。例如，干细胞及干细胞衍生细胞治疗药品、免疫细胞及其他类型体细胞治疗药品等。 而经采血来源的输血用血液成分，直接由供者捐献的未加工的移植用人体细胞、组织或器官；或用于生殖技术的人工胚胎、生殖细胞（受精卵、配子等）等则不在此指导原则细胞治疗药品定义中。

        在归类方面，指导原则将细胞治疗药品的归类分为两大类：一是非基因修饰细胞治疗药品，在体外操作时，未经基因修饰的细胞治疗药品，其活性成分制备过程可能涉及细胞的分离、扩增、激活、诱导分化或其他物理化学处理，而不改变细胞的遗传物质；二是体外基因修饰细胞治疗药品，在体外操作时，采用基因修饰系统/技术（如病毒或非病毒载体）等，将核酸物质等导入活性成分细胞，通过插入、表达、敲除/敲低、替代、补偿、阻断、修正特定基因等，最终通过细胞活性成分发挥生物学作用的细胞治疗药品。

        在划分原则上，指导原则提出了一般情况下，以“物质基础及活性成分”要素为主，综合考虑“生产工艺”、“作用机制”等要素进行类别判定。此外根据上述活性成分、生产工艺特点及作用机制评估，某些药品可能同时符合多种不同类别的特点，或者属于两种亚类的边界产品，在此指导原则中也做了部分说明；，对于其他复杂情形或随着技术发展出现的新情况，鼓励研发者/申请人就类别判定与审评机构进行沟通交流。

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